V srpnu 2014 uskutečnila společnost Roche akvizici se společností Santaris Pharma, aby dále rozšířila výzkum RNA-targeting terapeutik, která umožňují zasáhnout cíl uvnitř buňky.
Výzkum terapie založené na ribonukleové kyselině (RNA) může přinést novou, unikátní skupinu léčiv, která doplní léčebné účinky malých a velkých molekul (protilátkových a proteinových terapeutik). „V současnosti existuje mnoho nemocí, které je velmi obtížné, či dokonce nemožné zasáhnout prostřednictvím malých molekul či protilátek,“ vysvětluje John C. Reed, vedoucí farmaceutického výzkumu a raného vývoje léčiv společnosti Roche (Pharma Research and Early Development – pRED). „Od Santaris Pharma jsme získali moderní technologii RNA terapeutik, která nám umožňuje objevovat a vytvářet novou kategorii léčiv odpovídajících specifickým nárokům pacientů z mnoha různých terapeutických oblastí,“ dodává John C. Reed.
V minulosti stála v cestě využití RNA léčiv zásadní překážka: sloučeniny, které se vážou na RNA, jsou většinou tvořeny syntetickou DNA či RNA, což znamená, že jsou ve své podstatě nestabilní. Bylo tedy nutné vytvořit přepravní systém, který tyto molekuly dokáže navést přímo k cíli uvnitř buňky. Tým bývalé Santaris Pharma, nyní nejnovější součásti globální sítě pRED Roche Innovation Center v Kodani, dokázal tento problém vyřešit. Vytváří novou skupiny RNA léčiv, založenou na patentovaném chemickém postupu LNA (Locked Nucleic Acid – uzamčená nukleová kyselina), který umožňuje syntetizovat vazebné molekuly RNA. Většinu aktuálně dostupných léčiv tvoří přesně definované chemické struktury a malé molekuly. Jak název „malé“ napovídá, omezená velikost umožňuje rychlé vstřebávání těchto molekul do buněk a jejich přesné zacílení na centrum nemoci. Léčiva složená z malých molekul jsou pacientům obvykle podávána orálně. Příkladem takového léku z portfolia Roche je široce používané chemoterapeutikum Xeloda.
Velké molekuly představují novější možnost v léčbě. Protilátkové a proteinové terapie bývají rovněž označovány jako biologická léčba, protože vznikají v živých organismech, tedy v buňkách rostlin a živočichů. Biologická léčiva tvoří velmi velké, komplexní molekuly. Pro srovnání – pokud by malá molekula měla velikost jízdního kola, velká molekula by odpovídala dopravnímu letounu. Biologické léky působí převážně zvenčí či na povrchu buněk, protože jsou příliš velké na to, aby pronikly skrze buněčnou membránu. Vzhledem k jejich velikosti a komplexnosti je nelze přijímat ústy a musí být podávány intravenózně. Společnost Roche patří k předním světovým výrobcům biologické léčby již nyní a její monoklonální protilátky, tedy MabThera/Rituiaxan, Avastin, Herceptin a Lucentis, jsou na čtvrtém místě prodejnosti produktového portfolia. Proteinová léčba Roche pomohla už milionům pacientů.
Převzetí Santaris Pharma a další vývoj RNA terapie umožňuje společnosti Roche doplnit portfolio léčiv založených na malých a velkých molekulách. RNA terapeutika pomohou rozšířit spektrum léčivy léčitelných onemocnění a tím překonat hranice možností současné medicíny. Vytvoření nové skupiny léčiv by mohlo přispět k řešení neléčitelných nemocí a k rychlejšímu objevování nových léků.
And then there were three
Tobias Viering, MyRoche 2014/5